Cystynuria należy do tobulopatii, czyli chorób cewek nerkowych, w których dochodzi do rozwoju zaburzeń w ich funkcjonowaniu. Schorzenie jest wrodzone i spowodowane nieprawidłowościami w układzie transportowym cewek nerkowych i przewodu pokarmowego.
Defekty te dotyczą cystyny i aminokwasów (lizyny, argininy i ornityny) zbudowanych z dwóch zasad. Cystynuria występuje z częstością raz na kilka tysięcy urodzeń. Dziedziczenie schorzenia jest autosomalne recesywne.
Objawy cystynurii
Cystynuria objawia się zwiększonymi stężeniami wydalanej z moczem cystyny, co skutkuje rozwojem kamicy cystynowej, która z kolei przebiega z typowymi objawami i powikłaniami kamicy układu moczowego. Następstwa tego stanu są obserwowane już w wieku niemowlęcym.
Z podstawowych objawów w przebiegu cystynurii mogą wystąpić ból o charakterze kolki nerkowej wraz z symptomami towarzyszącymi (nudnościami i wymiotami, bladością powłok i potami, niepokojem ruchowym, czy częstym uczuciem parcia na mocz i mikcjami z oddaniem niewielkich ilości moczu).
Rozpoznanie cystynurii
Rozpoznanie cystynurii jest możliwe na podstawie wyników badania chemicznego złogów wydalanych z dróg moczowych lub stwierdzenia typowej struktury zmian w osadzie oziębionego i zakwaszonego moczu.
Pomocna w ustaleniu rozpoznania cystynurii jest tzw. próba Branda, której wynik jest pozytywny w przypadkach zwiększonego wydalania cystyny z moczem. Oznaczenie ilościowego składu aminokwasów wydalanych w ciągu doby może potwierdzić rozpoznanie. Cystynurię należy wykluczyć u wszystkich chorych z kamicą nerkową.
Leczenie cystynurii
Terapia cystynurii ma na celu zwiększenie rozpuszczalności cystyny w moczu (zapobiega to rozwojowi objawów kamicy nerkowej i rozpuszcza już obecne w drogach moczowych kamienie cystynowe). W tym celu konieczne jest zwiększenie przyjmowania płynów w ciągu doby, również w nocy, u dorosłych do około 4 litrów.
Ważne jest także postępowanie prowadzące do uzyskania zasadowego odczynu moczu, co jest możliwe po podawaniu wodorowęglanu sodowego lub roztworu cytrynianu potasu, czy D-penicylaminy. Ostatni lek poprzez tworzenie połączeń kompleksowych, obniża stężenie wolnej cystyny w moczu, jednak jego stosowanie jest związane z możliwością wystąpienia groźnych działań niepożądanych, co ogranicza jego podawanie w sposób przewlekły.
Mniejsza toksyczność i lepsza tolerancja są związane z przyjmowaniem witaminy B6 lub środka hamującego enzym konwertujący angiotensynę (kaptoprylu). Zastosowane leczenie jest w większości przypadków skuteczne.
Rokowanie w cystynurii
Rokowanie w cystynurii jest pomyślne, o ile odpowiednio wcześnie rozpozna się schorzenie i wdrożona zostanie właściwa terapia. W razie opóźnienia diagnozy i leczenia może dojść do rozwoju pełnoobjawowej kamicy układu moczowego wraz z jej powikłaniami.
Do najczęstszych następstw cystynurii zalicza się zakażenia układu moczowego, niekiedy skutkujące roponerczem lub wystąpieniem ropnia okołonerkowego albo posocznicy. Ponadto może dojść do rozwoju nadciśnienia tętniczego, czy wodonercza, a w skrajnych przypadkach również do przewlekłej niewydolności nerek.
Mariusz Kłos